Une nouvelle thérapie génique testée avec succée contre Parkinson

NEUROSCIENCES





L'injection de trois gènes dans le cerveau permet de relancer la production de dopamine et d'améliorer la motricité de personnes atteintes de la maladie de Parkinson, selon des chercheurs français.

En injectant trois gènes dans le cerveau, des chercheurs français et britanniques ont réussi à améliorer les symptômes de la maladie de Parkinson chez des singes macaques. Cette technique a aussi été testée sur quelques patients atteints d’une forme avancée de la maladie neurodégénérative, avec des résultats encourageants, selon le Pr Stéphane Palfi, neurochirurgien à l’hôpital Henri-Mondor de Créteil et chercheur au MIRCen de Fontenay-aux-Roses (Molecular Imaging Research Center, CEA/CNRS).

La maladie de Parkinson se caractérise par une dégénérescence des neurones produisant la dopamine, un neurotransmetteur indispensable aux mouvements. Les patients souffrent donc de raideurs, de tremblements, de difficultés à initier des gestes… L’administration de L-dopa, précurseur de la dopamine, permet de corriger ces symptômes mais finit par entraîner des mouvements incontrôlés. Les recherches actuelles visent donc à mettre au point un apport plus régulier et constant de dopamine. L’une des voies est de rétablir cette production dans la substance noire, le site de fabrication de la dopamine dans le cerveau.

Pour cela, l’équipe de Stéphane Palfi et Béchir Jarraya a mis au point une thérapie génique avec trois gènes essentiels pour la synthèse de la dopamine. Ces gènes ont été injectés dans le cerveau grâce à un vecteur viral, un lentivirus équin rendu inoffensif. Le produit a été mis au point par la société britannique Oxford Biomedica.

Les chercheurs du MIRCen ont d’abord inséré ces gènes chez des singes macaques dont le parkinsonisme est provoqué par l’injection d’une toxine. Les chercheurs ont observé que le contrôle des mouvements s’améliorait rapidement et durablement sur les 44 mois de suivi, sans les effets indésirables observés avec le traitement prolongé de la L-dopa.

Dans le cadre d’un essai dit préclinique, quelques patients ont reçu cette même thérapie à l’hôpital Henri-Mondor : un an après, leur motricité s’est améliorée, soulignent les chercheurs, et le traitement est bien toléré. Une première phase d’essai clinique pourrait suivre bientôt.

Il y a deux ans, une équipe britannique publiait les résultats positifs du premier essai clinique de thérapie génique contre la maladie de Parkinson, explorant une voie différente : la stimulation de la synthèse de Gaba, un autre neurotransmetteur impliqué dans les mouvements.

Les résultats de l’équipe du MIRCen sont publiés cette semaine dans une nouvelle revue scientifique du groupe Science, appelée Science Translational Medicine. La médecine dite translationnelle s’appuie sur une meilleure synergie et davantage de pluridisciplinarité pour que les résultats fondamentaux arrivent plus vite jusqu’aux patients.

Cécile Dumas
Sciences-et-Avenir.com
16/10/09